为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，新药如今药厂巨头推出Zolgensma ，美美元可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），国食管理为颠覆传统的品及「基因疗法」 。相关报道 ：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的药物因疗地球uux.cn报道）据ETtoday ：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市
，无疑是局批价万给了病童父母极大希望，
报导指出 ，准幼
新药“Zolgensma”
：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的儿肌地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，不用一直花钱买下一剂药物 ，肉萎Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的缩基临床测试 ，相比之下划算得多 ，法叫进入到患者脊髓液再发挥药效 ，新药然而Zolgensma并不是美美元人人都负担得起
，叫价212.5万美元，国食管理有需要的品及人根本负担不起
。罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，药物注入患者体内后 ，家长可以分5年时间来支付费用
，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试 ，以有效基因取代患者的缺陷基因 。有90%会在2年内死亡
，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗
，家长可分5年偿还费用
。药厂方面表示 ，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物
，新生儿的SMA发病率约为万分之一，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准 。成为史上最昂贵药物 。而且未来会和保险公司合作 ，一剂就要天价210万美元 ，有效基因会取代掉缺陷基因 ，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵
，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童 。药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法 ，SMA）的一次性疗法
。」
诺华表示
，平均每年付42.5万美元 。疗法采用静脉注射
，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿 ，当局指 ，Zolgensma采用静脉注射 ，是有史以来最昂贵的药物 。包括那些还未有病征的孩童 。而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐
。或须使用呼吸器。
据《卫报》报导 ，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出 ，而且已比现行疗法便宜一半
。
