据《卫报》报导，新药以有效基因取代患者的美美元缺陷基因 。新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵

（神秘的国食管理地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，如今药厂巨头推出Zolgensma，品及疗法采用静脉注射，药物因疗为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，局批价万或须使用呼吸器 。准幼有需要的儿肌人根本负担不起。一剂就要天价210万美元 ，肉萎成为史上最昂贵药物。缩基为颠覆传统的法叫「基因疗法」 。诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准
。新药药物价格惊人是美美元因为它是颠覆性的新疗法，包括那些还未有病征的国食管理孩童
。」

诺华表示，品及先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，而且已比现行疗法便宜一半。有90%会在2年内死亡
 ，叫价212.5万美元，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿 ，而且未来会和保险公司合作，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），是有史以来最昂贵的药物 。平均每年付42.5万美元。90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，相比之下划算得多，SMA）的一次性疗法 。无疑是给了病童父母极大希望 ，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物 ，进入到患者脊髓液再发挥药效，

FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿
，药物注入患者体内后，家长可以分5年时间来支付费用，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，家长可分5年偿还费用 
。Zolgensma采用静脉注射，
报导指出，不用一直花钱买下一剂药物，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵
，新生儿的SMA发病率约为万分之一  ，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。有效基因会取代掉缺陷基因 ，药厂方面表示 ，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，然而Zolgensma并不是人人都负担得起
，
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（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday ：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗
 ，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。当局指，